Wrzesień to Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi, w ramach którego szczególną uwagę zwraca się na przewlekłą białaczkę limfocytową (CLL) najczęstszy nowotwór krwi.
Wraz z rozwojem nowoczesnych terapii zmienia się sposób leczenia tej choroby – coraz częściej możliwe jest zastosowanie terapii o z góry określonym czasie trwania, a następnie pozostawienie pacjenta w obserwacji. To rozwiązanie może oznaczać nie tylko większą swobodę i jakość życia chorych, ale także bardziej przewidywalne i efektywne wykorzystanie zasobów publicznego systemu ochrony zdrowia.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszym typem białaczki występującym u dorosłych. Stanowi około 25–30 proc. wszystkich przypadków białaczek. W Polsce każdego roku rozpoznaje się około 2 tys. nowych przypadków.
PBL jest chorobą przewlekłą, charakteryzującą się nadmiernym gromadzeniem nieprawidłowych, monoklonalnych limfocytów B. Choroba może przez wiele lat rozwijać się bezobjawowo, a część pacjentów nigdy nie będzie wymagała leczenia. U pozostałych konieczne jest rozpoczęcie terapii w momencie, gdy choroba zaczyna postępować.
- W ostatnich latach nastąpił ogromny postęp w leczeniu PBL. Polska ma dostęp do nowoczesnych terapii na europejskim poziomie. Dzisiaj powinniśmy jednak mówić nie tylko o tym, czy pacjent ma dostęp do leczenia, ale również o tym, jakie leczenie jest dla niego najlepsze. Pacjent powinien mieć możliwość rozmowy z lekarzem o różnych strategiach terapeutycznych i wspólnym wyborze rozwiązania, które uwzględnia jego stan zdrowia, wiek, aktywność zawodową i plany życiowe – mówi Łukasz Rokicki prezes naszej Fundacji.
PBL – choroba z którą żyje się latami
Średni wiek pacjentów z PBL wynosi około 65–70 lat, jednak choroba może zostać rozpoznana również u osób młodszych. To szczególnie istotne, ponieważ młodszy pacjent może przed sobą mieć kilkadziesiąt lat życia z chorobą, wymagającą okresowo leczenia i stałego monitorowania.
U części chorych PBL przez wiele lat pozostaje stabilna i wymaga jedynie obserwacji. U innych konieczne jest rozpoczęcie terapii. Dlatego samo rozpoznanie choroby nie oznacza automatycznie konieczności natychmiastowego leczenia.
- PBL jest bardzo indywidualną chorobą. Są pacjenci, którzy przez wiele lat funkcjonują bez leczenia, ale są też tacy, u których choroba od początku ma bardziej agresywny przebieg. Dlatego tak ważne są regularne badania i rozmowa z lekarzem o tym, kiedy i jak rozpocząć leczenie – podkreśla Rokicki.
Nie tylko skuteczność, ale również czas leczenia
Rozwój terapii celowanych całkowicie zmienił sposób leczenia PBL. Obok terapii stosowanych do progresji choroby coraz większą rolę odgrywają strategie terapeutyczne o z góry określonym czasie trwania.
Dla pacjenta oznacza to fundamentalną zmianę. Leczenie może mieć wyraźnie określony początek i koniec, a po jego zakończeniu pacjent może pozostawać pod obserwacją bez konieczności dalszego przyjmowania terapii przeciwnowotworowej.
- Dla młodego człowieka, który pracuje, ma rodzinę i chce normalnie funkcjonować, świadomość, że leczenie będzie trwało określony czas, może mieć ogromne znaczenie. Zwłaszcza gdy celem leczenia jest uzyskanie długotrwałej remisji i możliwość zakończenia terapii – mówi Rokicki.
Coraz większe wyzwanie dla systemu
Znaczenie terapii ograniczonych w czasie wykracza jednak poza korzyści kliniczne. W czasie, gdy polski system ochrony zdrowia mierzy się z rosnącą luką finansową, presją na budżet NFZ oraz koniecznością poszukiwania bardziej efektywnych modeli finansowania świadczeń, szczególnego znaczenia nabierają rozwiązania pozwalające łączyć wysoką skuteczność leczenia z racjonalnym wykorzystaniem środków publicznych.
Dotyczy to szczególnie hematoonkologii. Dzięki postępowi medycyny pacjenci z nowotworami krwi żyją coraz dłużej, ale oznacza to jednocześnie, że coraz większa grupa chorych wymaga wieloletniej opieki specjalistycznej.
Według danych Polskiego Rejestru Onko-Hematologicznego w Polsce każdego roku rozpoznawanych jest ponad 16 tys. nowych przypadków nowotworów hematologicznych. Jednocześnie coraz więcej pacjentów żyje z chorobą przez wiele lat, wymagając monitorowania, kolejnych linii leczenia oraz dostępu do specjalistycznej opieki.
Szczególnym przykładem jest PBL. Ze względu na przewlekły charakter choroby oraz długi czas do progresji koszty terapii stosowanych do progresji mogą kumulować się wraz z upływem czasu.
- Wraz ze wzrostem liczby pacjentów pozostających w leczeniu rośnie więc nie tylko koszt farmakoterapii, ale także obciążenie organizacyjne systemu. W przypadku terapii ciągłych koszt leczenia narasta wraz z każdym kolejnym miesiącem terapii i wraz ze wzrostem liczby pacjentów pozostających w programie. W dłuższym horyzoncie oznacza kumulację kosztów i obciążenia systemu. Terapie ograniczone w czasie w PBL stanowią odpowiedź na część tych wyzwań – podkreśla Rokicki.
- Dlatego jednym z największych wyzwań współczesnej hematoonkologii nie jest już wyłącznie leczenie nowych zachorowań. Jest nim również zapewnienie odpowiedniej opieki stale rosnącej grupie pacjentów, którzy dzięki skutecznemu leczeniu żyją z chorobą przez wiele lat. W tym kontekście terapia ograniczona w czasie może mieć istotne znaczenie systemowe.
Po zakończeniu leczenia pacjent nie pozostaje na stałej terapii przeciwnowotworowej. Oznacza to większą przewidywalność kosztów i możliwość lepszego planowania wykorzystania zasobów.
-Każdy dodatkowy rok remisji bez konieczności aktywnego leczenia oznacza korzyść zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu – mówi Rokicki.
Z perspektywy pacjenta jest to czas bez codziennego przyjmowania leku i związanych z nim obciążeń. Z perspektywy systemu – czas, w którym zasoby przeznaczane na leczenie tego pacjenta mogą zostać wykorzystane w inny sposób – dodaje.
To szczególnie ważne w sytuacji, gdy liczba pacjentów wymagających leczenia rośnie szybciej niż możliwości kadrowe i organizacyjne systemu.
- W hematoonkologii musimy zacząć patrzeć na koszty w perspektywie całego cyklu leczenia pacjenta. Jeżeli dzięki nowoczesnej terapii możemy uzyskać głęboką i trwałą remisję, a następnie zakończyć leczenie, to zyskujemy nie tylko efekt kliniczny. Zyskujemy również możliwość bardziej racjonalnego zarządzania zasobami systemu. Potrzebujemy już nie tylko leków, ale też nowego modelu organizacji opieki.
Światowy Dzień PBL jest więc okazją nie tylko do przypomnienia o konieczności wczesnej diagnostyki i regularnego monitorowania choroby. To także dobry moment, aby rozmawiać o tym, jak powinno wyglądać leczenie przyszłości: skuteczne, bezpieczne, dopasowane do pacjenta i – tam, gdzie jest to klinicznie możliwe – ograniczone w czasie – podsumowuje Rokicki.